“Target therapy” in italiano si traduce come “terapia a bersaglio molecolare” e indica i farmaci che agiscono in modo mirato sulle cellule tumorali. La loro caratteristica principale è quindi la precisione: infatti, questi medicinali sono progettati per colpire le cellule tumorali, impedendo loro di crescere e di diffondersi, risparmiando però le cellule sane.1a
Esistono molti tipi di farmaci a bersaglio molecolare, ciascuno con un meccanismo d’azione differente. Alcuni hanno come bersaglio geni o proteine presenti sulle cellule tumorali che ne facilitano la sopravvivenza o la crescita. Altri agiscono sui tessuti o sull’ambiente nel quale il tumore si sviluppa. Altri hanno come bersaglio cellule diverse da quelle tumorali, ma essenziali per la sopravvivenza del cancro.1b
Sia i farmaci a bersaglio molecolare sia la chemioterapia sono trattamenti utilizzati in persone con malattie oncologiche. Entrambe sono terapie sistemiche: in altre parole, dopo essere state somministrate, sono trasportate dal sangue in ogni parte del corpo. Questo le distingue dai trattamenti locali (come gli interventi chirurgici o la radioterapia) che agiscono invece su aree circoscritte dell’organismo.1c
La principale differenza tra targeted therapy e chemioterapia è la selettività: mentre i farmaci chemioterapici possono danneggiare indiscriminatamente tutti i tipi di cellule dell’organismo in rapida proliferazione, le targeted therapy agiscono in modo più preciso e risparmiano quasi del tutto le cellule sane. Questo fa sì che le terapie a bersaglio molecolare siano tendenzialmente associate a meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia.1c
I farmaci a bersaglio molecolare rappresentano un’innovazione terapeutica che purtroppo non è disponibile per tutte le persone affette da una malattia oncologica. Per alcune forme di tumori, infatti, non sono stati ancora individuati i possibili bersagli e per questo non è ancora stato possibile progettare farmaci specifici per colpirli. In altre forme di cancro, invece, il farmaco esiste, ma il suo bersaglio non è sempre presente: alcuni pazienti hanno varianti di tumore prive del bersaglio e quindi non possono ricevere un trattamento mirato.1d
Tuttavia, la ricerca di nuovi bersagli e di nuovi farmaci per colpirli è molto attiva e il numero di tumori trattabili con le targeted therapy è destinato ad aumentare rapidamente. Già adesso possono trarre beneficio da questo approccio terapeutico le persone affette da molti tipi di tumori solidi (mammella, colon-retto, fegato, polmone, ovaio, pancreas, prostata, stomaco, tiroide e melanoma) e da diversi tipi di leucemie.1e
Fortunatamente, la leucemia linfatica cronica (LLC) è una delle malattie oncologiche che può essere trattata con i farmaci a bersaglio molecolare. Questi medicinali hanno rivoluzionato il trattamento della LLC, che solo poco più di 10 anni fa era basato sulla chemio-immunoterapia, ovvero sull’uso combinato della chemioterapia e degli anticorpi monoclonali. Rispetto alla chemio-immunoterapia, i farmaci a bersaglio molecolare sono più efficaci e hanno una migliore tollerabilità, e oggi sono considerati la terapia standard per le persone con LLC.2a
Vista la rilevanza delle targeted therapy e il crescente numero di studi sull’argomento, la Società Europea di Oncologia Medica (ESMO) ha pubblicato nel 2024 un aggiornamento delle sue linee guida per il trattamento della LLC dedicato proprio a questi nuovi farmaci.3a Le target therapy, da sole, associate tra loro o in combinazione con anticorpi monoclonali , sono oggi raccomandate per la stragrande maggioranza dei pazienti con LLC, sia come prima terapia farmacologica, sia in caso di recidiva della malattia dopo un primo trattamento.3b,c
Bibliografia